兒科內分泌專家、兒科醫(yī)師和初級保健醫(yī)生應該每3-6個月對生長激素缺乏(GHD)的兒童進行一次常規(guī)的跟蹤評價。在青春期開始前，以GH治療使身高達到最大增長是治療的最大目的。

患兒被確診為生長激素缺乏（GHD）后，應當盡早對其進行重組hGH治療。GHD治療的主要目的是達到正常化兒童期的身高，并達到正常的成年身高。一些生長正常的顱咽管瘤和GHD的病人，為了更好的完成身體代謝、增強青春期的生長，也應當考慮以GH治療。目前，關于GHRH、GH促分泌素和儲庫型GH的應用資料還不足以推薦其用于GHD治療。 

GH劑量：應在每天晚上皮下注射GH，以mg（或微克ug）/kg/day表示劑量，肥胖病人應考慮用ug/m2/day表示。在建議的安全劑量范圍內，已經(jīng)明確證實了治療前2年內身高生長速度的劑量-反應關系。在特定的情況下，可能需要較高的劑量。可使用生長反應預測模型確定不同個體的適宜劑量。 

治療的監(jiān)測：兒科內分泌專家、兒科醫(yī)師和初級保健醫(yī)生可組成小組，每3-6個月對患兒進行一次常規(guī)跟蹤評價。在GHD兒童的監(jiān)測中，測定GH治療的生長反應是最重要的參數(shù)。在臨床上，使用身高的增長和身高速度的變化來評價對GH的反應。為了達到可比較的目的，應當以每年身高SD的增加表示數(shù)據(jù)。雖然它們和生長反應的關系有時并不明顯，但為保證病人的依從性和安全，要監(jiān)測血清IGF-I和IGFBP-3水平。

支持使用血漿瘦素和骨的標志物監(jiān)測GH治療的資料尚不充分。常規(guī)監(jiān)測GH抗體對GHD治療無應用價值。對接受GH治療的兒童無需常規(guī)測量血脂譜和禁食胰島素水平。 

影響GH治療反應的因素：要做各種努力在盡可能小的年齡上進行診斷和治療。在青春期開始前，以GH治療使身高達到最大增長是非常重要的。如果做到了這一點，就不必要調整青春期的GH劑量。目前，正在評估對以較低身高進入青春期的兒童使用逐漸增大劑量或GH與GnRH激動劑結合治療的方案。對于未自然發(fā)育的MPHD兒童，應當在和家長商討后，在適當?shù)臅r間啟動發(fā)育。

多種垂體激素缺乏（MPHD）兒童的治療：對于“懷疑或證實”多種垂體激素分泌不足兒童的治療與單純性GHD兒童相似，但要注意正確鑒別、治療和監(jiān)測是否缺乏激素（如T4、皮質醇、性類固醇和抗利尿激素）。對最初診斷為單純性GHD者，特別是垂體后葉異位或其它發(fā)育異常，要警惕出現(xiàn)MPHD的風險。 

安全問題：GH治療可能暴露出潛在的甲狀腺機能減退。兒童GH治療顯著的副作用非常罕見。已經(jīng)出現(xiàn)的副作用包括良性顱內高血壓、發(fā)育前男性乳腺發(fā)育、關節(jié)痛和水腫。對正在治療中的患兒進行細致的病史和身體檢查可鑒別這些副作用是否出現(xiàn)。已經(jīng)出現(xiàn)副作用可短期減小劑量或暫時停止GH治療。在沒有其它風險因素情況下，就不會出現(xiàn)長期GH治療中白血病、腦瘤復發(fā)、股骨頭骨骺滑脫或糖尿病風險增加的跡象。 

向成年期治療的轉換：進入成年后，GHD可能存在，也可能不存在。GH有重要的合成作用，對于成年和兒童的身體組成與健康非常重要。在達到成年身高后，要在停止GH治療后的1-3個月內，兒科內分泌醫(yī)生應使用標準的GH刺激試驗，再次檢測患兒的GH-IGF軸，結果的評價可使用1997年GRS關于成年GHD共識研討會定義的成年GHD診斷標準。

進行胰島素耐受試驗后確定可進一步GH治療病人時，應進行胰島素耐受試驗。在重復試驗時，也應當測量其它的垂體激素和IGF-I。同時，要抓住這個時機，在停止GH治療前后評價身體組成、骨礦物質密度和禁食血脂與胰島素。

要使用經(jīng)驗證的符合特定年齡和疾病的測定手段評價生活質量。GH重復試驗可能除那些嚴重的長期MPHD、遺傳缺陷和嚴重器質性GHD的病人。當確定了成年GHD診斷時，建議繼續(xù)GH治療。在已知有糖尿病或惡性腫瘤風險的情況下，要謹慎考慮是否繼續(xù)進行GH治療。兒科和成年內分泌醫(yī)生應當密切合作，并與病人進行再開始治療的討論，安排好向成年GH替代治療的轉換。